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ZOLGENSMA Inf Lös (nb 07/21)
Novartis Pharma Schweiz AG
Swissmedic Bezeichnung
ZOLGENSMA, Solution for Infusion,
Charakteristika | ATC
Gentherapie der spinalen Muskelatrophie, nicht-replizierender rekombinanter AAV9-Vektor, M09AX09 Onasemnogen abeparvovec
Zusammensetzung
Onasemnogen abeparvovec (20000000Mio U)Mehr anzeigen
Ernährungshinweise
Lactosefrei, Keine Information zu Gluten
Verabreichungsweg
Intravenöse Anwendung (Infusion)
Therapie
Gentherapie
Indikationen
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA; 5q-assoziierte SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gen.
Dosierung
I.v. Inf. über ca. 60 Min.; immunmodulatorisches Therapieregime vor und nach Inf. «FI».
<2 J. und 2,6–16 kg: einmalige Dosis von 1,1×1014 vg/kg, Gesamtvolumen «FI».