Behandlung von Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen mit atypischem Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS)
Ultomiris wird vergütet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS),

• die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden (Behandlungs-naive Patienten bezüglich Komplementinhibitoren) oder
• die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten haben und nachweislich auf Eculizumab ansprachen.

Der klinische Nachweis des Ansprechens auf Eculizumab wird wie folgt definiert: stabile TMA Parameter, einschliesslich Laktatdehydrogenase (LDH) < 1.5 × ULN, Thrombozytenzahl ≥ 150.000/μL und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) > 30 ml/min/1.73 m2.

Liegt nach Vorbehandlung mit Eculizumab kein Ansprechen vor, wird Ultomiris nicht vergütet.

Alle Patienten müssen gemäss der Swissmedic Fachinformation mindestens zwei Wochen vor Beginn der Behandlung mit Ravulizumab eine Meningokokkenimpfung bzw. über mindestens zwei Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ravulizumab Antibiotika erhalten.

Vor Therapiebeginn ist eine Kostengutsprache durch den Krankenversicherer nach Rücksprache mit dem Vertrauensarzt erforderlich. Die Kostengutsprache ist erstmalig nach 6 Monaten und danach jährlich zu erneuern.

Folgende Befunde charakterisieren das aHUS und müssen im Kostengutsprachegesuch dokumentiert werden:
Klassische Trias aus mikroangiopathischer hämolytischer Anämie, Thrombozytopenie und Nierenversagen, charakterisiert durch alle folgenden Faktoren:
I. Thrombozytenverbrauch (definiert als Thrombozytenzahl < 150 x 109/l oder Senkung der Thrombozytenzahl um > 25 % im Vergleich zum Vorbefund)

UND

II. Hämolyse (erhöhtes LDH und/oder Nachweis von Schistozyten und/oder Veränderung der Haptoglobin-Konzentration oder der Hämoglobinkonzentration)

UND

III. Angabe des Stadiums der Niereninsuffizienz (Angabe der Einteilung nach Verlauf (Akutes Nierenversagen, ICD-10 Code N17 resp. chronisches Nierenversagen, ICD-10-Code N18) und die Angabe des Stadiums gemäss der glomerulären Filtrationsrate (N18.1 – N18.4))

UND

aHUS-Diagnose bestätigt durch:
I. Disintegrin und Metalloproteinase mit einem Thrombospondin-Typ 1-Motiv, Member 13 (ADAMTS13)-Aktivitätslevel > 5 %,

UND

II. Negativ für Shiga-Toxin bildende E. coli (STEC) (bei Verdacht auf enterohämorrhagische E. coli),

UND

Ausschluss sekundärer Ursachen für eine thrombotische Mikroangiopathie – Arzneimittel, Infektion (HIV, Streptococcus pneumoniae), Transplantation (Knochenmark, Leber, Lunge, Herz), Cobalamin-Mangel, Lupus erythematodes, Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom, Sklerodermie, ADAMTS13 Antikörper oder Mangel,

UND

Einer oder mehrere der folgenden Organschäden oder Funktionsstörungen, die im Zusammenhang mit der TMA stehen:

I. Neurologische Komplikation
II. Gastrointestinale Komplikation
III. Kardiovaskuläre Komplikation
IV. Pulmonale Komplikation
V. Weitere Komplikationen (okulare, kutane usw.)
VI. Status nach Nierentransplantation in Folge eines nachgewiesenen aHUS

Im Falle einer Wiedererwägung der Kostenübernahme nach einer ablehnenden Empfehlung durch den Vertrauensarzt bzw. der Vertrauensärztin zieht dieser bzw. diese einen Experten bzw. eine Expertin des Nationalen Expertenbeirates bei. Handelt es sich beim Antrag um eine Kostengutsprache für ein Kind, muss ein Facharzt für Pädiatrie beigezogen werden.

Der Expertenbeirat besteht aus Fachärzten mit ausgewiesener Erfahrung in der Behandlung von aHUS aus den Universitätsspitälern und den Kantonsspitälern St.Gallen, Luzern, Aarau, Chur, Frauenfeld und Bellinzona.

Mindestens 4 der 11 Referenzzentren müssen die Indikationsstellung bestätigen. Handelt es sich beim Antrag um eine Kostengutsprache für ein Kind, muss die Indikationsstellung durch mindestens 1 Facharzt für Pädiatrie erfolgen.

Therapiefortsetzung
Als Bestätigung des therapeutischen Nutzens der Behandlung mit Ravulizumab sollen bei den Folge-Kostengutsprachegesuchen (6 Monate nach Therapiebeginn, danach jährlich) folgende Ergebnisse dokumentiert werden:
a) Signifikante Hemmung der komplementvermittelten TMA:
I. Anstieg bzw. Normalisierung der Thrombozytenzahl
II. Anstieg bzw. Normalisierung der Hämoglobin- oder Haptoglobinwerte sowie
Abnahme/Normalisierung des LDH-Wertes als Hinweis, kein Nachweis von Schistozyten (keine aktive mikroangiopathische Hämolyse)
III. Nachweis der vollständigen Hemmung der terminalen Komplementaktivität
b) Keine Plasmatherapie notwendig während der Behandlung mit Ravulizumab
c) Erhalt oder Verbesserung der Organfunktionen. Keine neuen, im Zusammenhang mit der TMA stehenden Organkomplikationen.

Im Falle einer Wiedererwägung der ablehnenden Empfehlung der Therapiefortsetzung durch den Vertrauensarzt bzw. der Vertrauensärztin zieht dieser bzw. diese einen Experten bzw. eine Expertin des Nationalen Expertenbeirates bei.

Wird die Therapie abgebrochen, muss über mindestens drei Monate eine Nachbeobachtung des Patienten stattfinden, um die Sicherheit, einschliesslich von Anzeichen einer TMA (LDH, Serumkreatinin-Spiegel, Thrombozytenzahl und Symptome von Organschäden, z. B. einer Nierenerkrankung, Dyspnoe und Angina pectoris) zu überwachen.

Die Indikationsstellung zur Behandlung und die Kontrollen der Patienten darf nur durch Fachärzte in Universitätszentren oder in den Kantonsspitälern Aarau, Chur, Bellinzona, Luzern, St. Gallen und Frauenfeld erfolgen. Zwischen diesen Kontrollen kann die Behandlung mit Ravulizumab auch in einem Spital vor Ort erfolgen.

Das Zentrum erfasst die Anzahl mit ULTOMIRIS in der Indikation aHUS behandelnden Patienten und die Therapiedauer. Auf Anfrage der Zulassungsinhaberin schickt das Zentrum die erfassten Daten an marketaccess_art71@alexion.com. Das BAG kann diese Daten auf Anfrage bei der Zulassungsinhaberin einfordern.

Preisberechnung des Vertriebsanteils aufgrund des Fabrikabgabepreises zuzüglich einer Fixmarge von Fr. 40.00 wegen der speziellen Verteilersituation (praktisch kein Zwischenhandel, analog den Blutpräparaten) zuzüglich MWST.

Durchstechflasche 11 ml	Pharmacode: 7815547	GTIN: 7680672780030	CHF 15221.60	Kat. A	SL / 10% (LIM)

Bildschirm wird nicht unterstützt

ULTOMIRIS Inf Konz 1100 mg/11ml

Swissmedic Bezeichnung

ATC

Zusammensetzung

Therapie

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