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ZOLGENSMA sol perf (nc 07/21)
Novartis Pharma Schweiz AG
Dénomination de Swissmedic
ZOLGENSMA, Solution for Infusion,
Caractéristiques | ATC
Thérapie génique de l’amyotrophie spinale, vecteur AAV9 recombinant non réplicatif, M09AX09 Onasemnogène abéparvovec
Composition
Onasemnogène abéparvovec (20000000Mio U)Afficher plus
Régime alimentaire
Sans lactose, Aucune information concernant le gluten
Route d'administration
Voie intraveineuse (perfusion)
Thérapie
Thérapie génique
Indications
Amyotrophie spinale (SMA) 5q avec mutation biallélique dans le gène SMN1 et avec une SMA de type 1 diagnostiquée cliniquement; SMA 5q avec mutation biallélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2.
Posologie
Perf. i.v. d'env. 60 min; schéma thérapeutique immunomodulateur avant et après perf. «IPr».
<2 ans et 2,6–16 kg: dose unique de 1,1×1014 vg/kg, volume total «IPr».