Traitement des adultes, des enfants et des adolescents atteints du Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHUa)
Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients pesant 10 kg ou plus atteints du Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHUa),
• qui n'ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément (patients naïfs d’inhibiteurs du complément) ou
• ayant reçu un traitement par l'eculizumab pendant au moins 3 mois et présentant des signes de réponse à l'eculizumab.

La preuve clinique de la réponse à l'eculizumab est définie comme suit: paramètres TMA stables, y compris la lactate déshydrogénase (LDH) < 1.5 × ULN, numération plaquettaire ≥ 150 000/μL et débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > 30 ml/min/1,73 m2.

En l'absence de réponse après un prétraitement par eculizumab, Ultomiris n'est pas remboursé.

Tous les patients doivent, conformément à l’information professionnelle de Swissmedic, recevoir une vaccination contre les méningocoques au moins deux semaines avant le début du traitement par ravulizumab, ou bien un traitement antibiotique pendant au moins deux semaines après le début du traitement par ravulizumab.

Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise doit être renouvelée pour la première fois après 6 mois, puis chaque année.

Les observations ci-après caractérisent le SHUa et doivent être documentées dans la demande de garantie de prise en charge:

Triade classique d'anémie hémolytique microangiopathique, de thrombocytopénie et d’insuffisance rénale caractérisée par tous les facteurs suivants:
I. Consommation plaquettaire excessive (définie comme une numération plaquettaire < 150 x 109/l ou par une chute de la numération plaquettaire > 25 % par rapport aux valeurs précédentes) ET
II. Hémolyse (augmentation de la LDH et/ou mise en évidence de schistocytes et/ou modification de la concentration d’haptoglobine ou de la concentration d’hémoglobine) ET
III. Indication du stade de l’insuffisance rénale (indication du classement en fonction de l’évolution (insuffisance rénale aiguë, ICD-10 code N17 ou insuffisance rénale chronique, ICD-10 Code N18) et indication du stade en fonction du taux de filtration glomérulaire (N18.1 – N18.4))

ET

Diagnostic SHUa confirmé par:

I. Disintégrine et métalloprotéinase à motif thrombospondine de type 1, 13ème membre (ADAMTS13)-niveau d'activité > 5 % ET
II. Négatif pour les E. coli productrices de shigatoxines (STEC) (en cas de suspicion d’E.coli entérohémorragiques),

ET

Exclusion de causes secondaires pour une microangiopathie thrombotique - médicament, infection (VIH, streptococcus pneumoniae), greffe (moelle osseuse, foie, poumon, cœur), déficit en cobalamine, lupus érythémateux, syndrome des anticorps antiphospholipides, sclérodermie, anticorps ou déficit ADAMTS13.

ET

Un ou plusieurs des lésions organiques ou troubles fonctionnels suivants, en lien avec la TMA:
I. Complication neurologique
II. Complication gastro-intestinale
III. Complication cardiovasculaire
IV. Complication pulmonaire
V. Autres complications (oculaires, cutanées, etc.)
VI. Statut après greffe de rein à la suite d’un SHUa avéré

Dans le cas d’une réévaluation de la garantie de prise en charge après une recommandation négative du médecin-conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, il convient de consulter un pédiatre.

Le comité d’experts est composé de spécialistes disposant d’une expérience avérée dans le traitement du SHUa, issus des hôpitaux universitaires et des hôpitaux cantonaux de Saint-Gall, Lucerne, Aarau, Coire, Frauenfeld et Bellinzone.

Au moins 4 des 11 centres de référence doivent confirmer l’indication. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, l’indication doit être posée par au moins 1 pédiatre.

Poursuite du traitement:
Comme confirmation du bénéfice thérapeutique du traitement au ravulizumab, il convient de documenter les résultats ci-dessous lors des demandes de garantie de prise en charge suivantes (6 mois après le début du traitement, puis une fois par an):
a) Inhibition significative de la TMA médiée par le complément:
I. Augmentation ou normalisation de la numération plaquettaire
II. Augmentation ou normalisation des valeurs de l’hémoglobine ou de l'haptoglobine ainsi que baisse/normalisation de la valeur de la LDH comme indicateur, pas de mise en évidence de schistocytes (pas d’hémolyse microangiopathique active)
III. Mise en évidence de l’inhibition complète de l’activité terminale du complément
b) Pas de nécessité de plasmathérapie pendant le traitement au ravulizumab
c) Maintien ou amélioration des fonctions organiques. Pas de nouvelle complication organique en relation à des complications organiques associées à la TMA.

Dans le cas d’une réévaluation de la recommandation négative de la poursuite du traitement par le médecin conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts.

Si le traitement est interrompu, le suivi du patient doit s’effectuer pendant au moins trois mois afin de surveiller la sécurité, y compris en ce qui concerne les signes de TMA (LDH, créatinine sérique, numération plaquettaire et symptômes de lésions organiques, par exemple, maladie rénale, dyspnée et angine de poitrine.

La décision d’initier le traitement ainsi que le suivi des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Coire, Bellinzone, Lucerne, Saint-Gall et Frauenfeld.
Entre ces contrôles, le traitement par ravulizumab peut également être administré dans un hôpital local.

Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication SHUa ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut demander ces données auprès du titulaire de l’autorisation.

Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.

flacon 11 ml	Pharmacode: 7815547	GTIN: 7680672780030	CHF 15221.60	Cat. A	SL / 10% (LIM)

Écran non pris en charge

ULTOMIRIS conc perf 1100 mg/11ml

Dénomination de Swissmedic

ATC

Composition

Thérapie

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