HEMGENIX conc perf 10ml 37-48 pce, 181-240 kg PC (nc 12/24)

Thérapie génique de l'hémophilie B modérée à sévère chez les hommes dès 18 ans avec un titre d'anticorps neutralisants contre le vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 <1:900 pour réduire la fréquence des épisodes hémorragiques et la nécessité d'une substitution par le facteur IX.

Perf. i.v. unique par cathéter veineux périphérique (avec filtre in-line PES de 0,2 µm) après dilution à 500 ml (<120 kg) resp. 2×500 ml (≥120 kg) avec NaCl 0,9% «IPr»; débit de perf. 500 ml/h (8 ml/min).
>18 ans: 2×10¹³ copies de génome/kg resp. 2,0 ml/kg en dose unique.